Le traitement de la drépanocytose apporte un mélange d’anxiété et d’espoir

Mais elle a d’autres soucis, notamment au sujet de ses deux filles, âgées de 7 et 12 ans. Elle a ajouté qu’une hospitalisation prolongée pour thérapie génique suivie de mois de convalescence serait difficile pour eux.

« Ce ne sont pas des enfants, mais ils ont besoin de moi », a déclaré Mme Polanco.

Les patients demandent quand une thérapie génique au cours de la maladie est nécessaire. S’ils attendent trop longtemps, la maladie peut entraîner un accident vasculaire cérébral ou des dommages permanents aux organes et aux os. Mais si la maladie est bénigne et gérable, vaut-il mieux attendre ? Andre Marcel Harris, 33 ans, qui vit à Houston, a décidé que l’attente était sa meilleure option.

Il a dit : « Je ne suis pas malade comme beaucoup d’autres. « À ce stade, la thérapie génique ne fait pas partie de la conversation. »

Shemar Lewis, 20 ans, qui vit à Orlando, en Floride, a plusieurs inquiétudes – les effets secondaires potentiels à long terme de la thérapie génique, les coûts et le processus de traitement et de récupération qui dure des mois.

Cependant, la drépanocytose était un fardeau majeur. Il a passé des années depuis son adolescence à ne pas pouvoir aller à l’école parce qu’il était si malade – son école a même envoyé des enseignants chez lui. Il a maintenant terminé ses études secondaires et souhaite rejoindre l’armée, mais a depuis appris qu’il ne serait pas accepté en raison d’une anémie falciforme. Grâce à la thérapie génique, il a dit à sa mère, Carla Lewis, « je pourrai vraiment vivre ma vie ».

Mais à quoi ressemblera cette vie ?

Sans la maladie, « les patients ne savent pas qui ils sont », a déclaré Teona Woolford, 31 ans, patiente drépanocytaire et avocate qui vit à Owings Mills, Maryland. Elle a dit que beaucoup craignaient « d’échanger un problème familier – la drépanocytose – contre autre chose et une peur générale de l’inconnu ».